基因疗法能治疗血友病甲吗

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医生主讲实录

血友病是一组遗传性凝血活酶生成障碍引起的出血性的疾病。根据缺失的凝血因子不同,血友病可以分为血友病甲,血友病乙和血友病丙。血友病甲是由于缺乏凝血因子Ⅷ所引起的。

目前替代治疗是最主要的治疗方法,也就是补充缺失的凝血因子,主要的制剂有新鲜的血浆,冷沉淀物以及凝血酶原复合物等。

除了使用替代治疗之外,基因疗法目前正在研究当中。基因疗法也就是通过研究,将凝血因子Ⅷ合成的正常基因,通过载体,以直接或间接的方式导入患者体内,这样可以纠正血友病的基因缺陷,生成足够的凝血因子Ⅷ。但是基因疗法治疗血友病目前尚在研究阶段,没有大批量的应用于临床。

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