注射用甲氨喋呤用于，一、各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病。二、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、睾丸癌。三、头颈部癌、支气管肺癌，各种软组织肉瘤。四、高剂量用于骨肉病，鞘内注射可用于预防和治疗脑膜白血病以及恶性淋巴瘤的神经侵犯。本品对银屑病也有一定的疗效。本品用注射用水2毫升溶解，可供静脉、肌内、动脉、鞘内注射。使用本品期间，最常见的副作用就是胃肠道副反应，主要症状包括口腔炎、口唇溃疡、咽喉炎、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、消化道出血，还可能会出现脱发、皮肤发红、瘙痒或皮疹等不适的症状。大剂量应用可能会出现骨髓抑制，导致白细胞下降，严重时可出现全血下降，皮肤或者是内脏出血。此外，对于大剂量长期使用，还可能会出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症、尿毒症等肾脏的损害。
在使用本品的过程中应当注意，一、本品的致突变性、致畸性和致癌性较烷化剂为轻，但长期服用后，有潜在的导致继发性肿瘤的危险。二、对生殖功能的影响，虽也较烷化剂类抗癌药为小，但确可导致闭经和精子减少或缺乏，尤其是长期应用较大剂量后。一般多不严重，有时呈不可逆性。三、用药期间应严格检查血象，肝、肾功能不全患者慎用。大剂量用药时注意补液，碱化尿液及四氢叶酸钙的应用。四、大剂量甲氨蝶呤疗法容易致严重副反应，须经住院并可能随时监测其血药浓度时，才能谨慎使用。滴注时不宜超过6小时，太慢易增加肾脏毒性。五、乙醇和其他对肝脏有损害药物，如与本品同用，可增加肝脏的毒性。本品可增加抗血凝作用，甚至引起肝脏凝血因子的缺少或血小板减少症，因此与其他抗凝药同用时宜谨慎。与保泰松和磺胺类药物同用后，因与蛋白质结合的竞争，可能会引起本品的血清浓度的增高，而导致毒性反应的出现。如果与其他药物同时使用，可能会发生药物相互作用，详情请咨询医师或药师。
