对于白血病病因的确切原因还在研究中,一般认为骨髓干细胞内的DNA变异导致它们的恶化。
首先,病毒因素是其中的一个因素,早已经证实,C型RNA肿瘤病毒或者称逆转录病毒是哺乳类动物自发性白血病的病因,这种病毒能通过内生的逆转录酶,按照RNA顺序合成DNA的复制品,即前病毒,当其插入宿主的染色体DNA中后可以诱发恶变。
第二,化学因素。有些化学物质有致白血病的作用,如接触苯及其衍生物的人群白血病的发生率一般高于其他。亚硝胺类物质,保泰松及其衍生物、氯霉素等诱发白血病的报告也可以见到。
第三,放射因素。包括x射线、伽马射线,确实证据可以肯定各种电离辐射条件可以引起人类的白血病。
第四,遗传因素。遗传因素和某些白血病的发病有关,白血病患者中白血病家族史者占8.1%,而对照组仅0.5%。
其他的血液病,最终可能发展为白血病,如骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、阵发性睡眠性血红蛋白尿等。